Tế bào gốc được FDA (Mỹ) phê duyệt về khả năng điều trị gần 80 bệnh lý như thế nào?

Tế bào gốc đã trở thành một trong những thành tựu y học quan trọng, được FDA (Mỹ) phê duyệt để điều trị gần 80 bệnh lý khác nhau, bao gồm các rối loạn huyết học, ung thư, và các bệnh lý về miễn dịch. Những liệu pháp này không chỉ giúp hồi phục mô và tế bào bị tổn thương, mà còn mở ra hy vọng mới cho bệnh nhân mắc các bệnh khó chữa. Các nghiên cứu hiện tại đang khám phá sâu hơn về cách tế bào gốc có thể tái tạo và phục hồi chức năng cơ thể, từ đó cải thiện chất lượng cuộc sống cho người bệnh. 

1. Tế bào gốc là gì và tại sao quan trọng:

1.1 Tế bào gốc là gì?

Tế bào gốc (stem cells) là những tế bào có khả năng tự tái tạo và phát triển thành nhiều loại tế bào chuyên biệt trong cơ thể. Chúng là nguồn gốc của mọi tế bào khác và đóng vai trò quan trọng trong quá trình phát triển, sửa chữa và duy trì các mô, cơ quan trong cơ thể. Có hai loại chính:

• Tế bào gốc phôi: Được lấy từ phôi giai đoạn sớm và có khả năng phát triển thành bất kỳ loại tế bào nào trong cơ thể.
• Tế bào gốc trưởng thành: Tồn tại trong các mô trưởng thành và chỉ có thể phát triển thành một số loại tế bào nhất định, chủ yếu phục vụ việc sửa chữa và duy trì mô nơi chúng tồn tại (như tế bào gốc máu, da, và thần kinh).

1.2. Tại sao tế bào gốc lại quan trọng?

Tế bào gốc đóng vai trò then chốt trong cơ thể:

• Phát triển cơ thể: Trong giai đoạn phôi và bào thai, tế bào gốc phân chia và phát triển thành các loại tế bào chuyên biệt tạo nên cơ quan và mô của cơ thể.
• Tái tạo mô: Trong cơ thể trưởng thành, tế bào gốc giúp thay thế các tế bào cũ hoặc hỏng, giúp duy trì chức năng của các mô như da, máu, gan, và hệ thần kinh.
• Sửa chữa tổn thương: Khi cơ thể bị tổn thương, tế bào gốc được kích hoạt để tạo ra các tế bào mới nhằm thay thế các tế bào bị tổn thương và giúp hồi phục nhanh hơn.

1.3. Tầm quan trọng của tế bào gốc trong điều trị bệnh lý và kéo dài tuổi thọ con người. 

• Điều trị bệnh lý: Tế bào gốc đã và đang được nghiên cứu để điều trị nhiều bệnh lý như bệnh Parkinson, Alzheimer, tiểu đường loại 1, tổn thương tủy sống, bệnh tim, và các rối loạn về máu (như bệnh bạch cầu). Trong các bệnh lý này, tế bào gốc có thể thay thế các tế bào bị tổn thương hoặc bị mất chức năng, giúp phục hồi các cơ quan bị hư hại.

Áp dụng liệu pháp tế bào gốc là phương pháp sử dụng tế bào gốc để thay thế hoặc tái tạo các mô hoặc cơ quan bị tổn thương. Ví dụ, cấy ghép tủy xương (chứa tế bào gốc) là phương pháp điều trị phổ biến cho bệnh bạch cầu và các rối loạn máu khác.

• Kéo dài tuổi thọ: Tế bào gốc cũng được xem như một phương pháp tiềm năng để làm chậm quá trình lão hóa. Với khả năng tái tạo và phục hồi tế bào, tế bào gốc có thể giúp giảm thiểu các tác động của lão hóa, duy trì chức năng của cơ quan và kéo dài thời gian khỏe mạnh của cơ thể.

Nghiên cứu về tế bào gốc đang được mở rộng để tìm cách ngăn ngừa sự suy giảm của tế bào gốc trong quá trình lão hóa, giúp cơ thể tái tạo tốt hơn và sống thọ hơn.

2. Danh sách các bệnh lý được FDA phê duyệt cho điều trị bằng tế bào gốc

• Ung thư ở trẻ em
  • U nguyên bào thần kinh
  • U nguyên bào võng mạc
  • U nguyên bào trung gian
• Bạch cầu

• • Bệnh bạch cầu lymphoblastic cấp tính (ALL)
  • Bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML)
  • Bệnh bạch cầu lưỡng tính cấp tính
  • Bệnh bạch cầu không biệt hóa cấp tính

• Bạch cầu mãn tính

• • Bệnh bạch cầu tủy mạn tính (CML)
  • Bệnh bạch cầu tủy mạn tính ở trẻ vị thành niên (JCML)
  • Bệnh bạch cầu tủy đơn dòng ở trẻ vị thành niên (JMML)
  • Bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính (CLL)

• Hội chứng nhân tỷ hay tiền bạch cầu
  • Thiếu máu kháng trị
  • Thiếu máu kháng trị với vòng Sideroblasts
  • Thiếu máu kháng thuốc với tế bào gốc thừa
  • Thiếu máu kháng thuốc với tế bào gốc thừa trong quá trình chuyển đổi
  • Bạch cầu tủy đơn dòng mạn tính (CMML)
• Bạch cầu lympho
  • U lympho Hodgkin
  • U lympho không Hodgkin (U lympho Burkitt)

• Các rối loạn về sự tăng trưởng của tế bào máu
  • Thiếu máu
    • Thiếu máu bất sản
    • Thiếu máu loạn sản hồng cầu bẩm sinh
    • Thiếu máu Fanconi
    • Thymoglobin niệu kịch phát về đêm (PNH)

• Bất thường về hồng cầu (hồng cầu) di truyền
  • Beta Thalassemia thể nặng (còn gọi là thiếu máu Cooley)
  • Thiếu máu Diamond-Blackfan
  • Bất sản hồng cầu nguyên chất
  • Bệnh hồng cầu hình liềm

• Bất thường tiểu cầu di truyền
  • Thiếu tiểu cầu bẩm sinh/Giảm tiểu cầu bẩm sinh
  • Glanzmann Tiểu cầu

• Rối loạn hệ thống miễn dịch di truyền: Suy giảm miễn dịch kết hợp nghiêm trọng (SCID)
  • SCID với tình trạng thiếu hụt Adenosine Deaminase (ADA-SCID)
  • SCID liên kết với nhiễm sắc thể X
  • SCID không có tế bào T & B
  • SCID không có tế bào T, tế bào B bình thường
  • Hội chứng Omenn

• Rối loạn hệ thống miễn dịch di truyền: Giảm bạch cầu trung tính
  • Bệnh giảm bạch cầu hạt di truyền ở trẻ sơ sinh (Hội chứng Kostmann)
  • Myelokathexis

• Rối loạn hệ thống miễn dịch di truyền–Khác
  • Ataxia-Telangiectasia
  • Hội chứng tế bào lympho trần
  • Suy giảm miễn dịch biến đổi phổ biến
  • Hội chứng DiGeorge
  • Thiếu hụt bám dính bạch cầu
  • Rối loạn tăng sinh lympho
  • Rối loạn tăng sinh lympho, liên kết với nhiễm sắc thể X (còn được gọi là nhạy cảm với vi-rút Epstein-Barr)
  • Hội chứng Wiskott-Aldrich

• Rối loạn tăng sinh tủy
  • Cấp tính Myelofibrosis
  • Bệnh loạn sản tủy vô căn (Xơ tủy)
  • Bệnh đa hồng cầu nguyên phát
  • Bệnh tăng tiểu cầu thiết yếu

• Rối loạn tế bào Fagocyte
  • Hội chứng Chediak-Higashi
  • Bệnh u hạt mạn tính
  • Thiếu hụt actin bạch cầu trung tính
  • Rối loạn sản tế bào Tericular
  • Ung thư trong ung thư tủy xương

• U tủy đa
  • Bệnh bạch cầu nguyên phát tế bào plasma (PCL)
  • Bệnh macroglobulinemia Waldenstrom

• Rối loạn di truyền ảnh hưởng đến hệ miễn dịch và các cơ quan khác
  • Thiểu sản sụn-tóc
  • Bệnh Gunther (Porphyria hồng cầu)
  • Hội chứng Hermansky-Pudlak
  • Hội chứng Pearson
  • Hội chứng Shwachman-Diamond
  • Bệnh tăng sinh tế bào mast hệ thống
• Các rối loạn chuyển hóa di truyền
  •  Bệnh lưu trữ Mucopolysaccharidosis (MPS)
    • Hội chứng Hurler (MPS-IH)
    • Hội chứng Scheie (MPS-IS)
    • Hội chứng Hunter (MPS-II)
    • Hội chứng Sanfilippo (MPS-III)
    • Hội chứng Morqui (MPS-IV)
    • Hội chứng Maroteaux-Lamy (MPS-VI)

• Hội chứng Sly, Thiếu hụt Beta-Glucuronidase (MPS-VII)
  • Mucolipidosis II (Bệnh tế bào I)

• Rối loạn thoái hóa chất trắng
  • Thoái hóa chất trắng thượng thận (ALD) / Bệnh thần kinh tủy thượng thận (AMN)
  • Bệnh Krabbe (Thoái hóa chất trắng tế bào hình cầu)
  • Thoái hóa chất trắng chuyển sắc
  • Bệnh Pelizaeus-Merzbacher

• Bệnh lưu trữ lysosome
  • Bệnh Niemann-Pick
  • Bệnh Sandhoff
  • Bệnh Wolman

• Rối loạn di truyền–Khác
  • Hội chứng Lesch-Nyhan
  • Loãng xương hóa đá

3. Thực tế sử dụng Tế bào gốc chăm sóc sức khỏe và kéo dài trường thọ trên thế giới

Tế bào gốc đã được ứng dụng rộng rãi trên thế giới trong chăm sóc sức khỏe và kéo dài tuổi thọ, đặc biệt là trong các liệu pháp điều trị bệnh lý về máu, ung thư, và các rối loạn miễn dịch. Tế bào gốc có khả năng tái tạo các mô bị tổn thương, giúp hồi phục chức năng của cơ thể. Ở các quốc gia tiên tiến như Mỹ, Nhật Bản và Hàn Quốc, nghiên cứu về tế bào gốc đã tiến bộ đáng kể, mở ra tiềm năng cải thiện chất lượng cuộc sống và kéo dài tuổi thọ.

Nhiều tỷ phú nổi tiếng trên thế giới đang đầu tư vào nghiên cứu và ứng dụng tế bào gốc để cải thiện sức khỏe và kéo dài tuổi thọ. Điển hình là Jeff Bezos và Peter Thiel, những người đã cam kết tài trợ hàng triệu USD cho các công ty công nghệ sinh học như Altos Labs.

Altos Labs, được thành lập vào năm 2021, tập trung vào việc nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ tái lập trình tế bào với mục tiêu chống lão hóa. Họ đã mời nhiều nhà khoa học hàng đầu tham gia vào nghiên cứu, bao gồm Shinya Yamanaka, người đã nhận giải Nobel về phát hiện khả năng tái lập trình tế bào​. Nghiên cứu của Altos Labs hướng tới việc tìm hiểu cách tế bào gốc có thể được kích hoạt để hồi phục mô và cải thiện chức năng cơ thể, nhằm ngăn ngừa các triệu chứng lão hóa.

Mặc dù những nỗ lực này vẫn đang trong giai đoạn đầu, nhưng chúng có tiềm năng lớn trong việc mang lại những phương pháp điều trị mới cho các vấn đề sức khỏe liên quan đến tuổi tác.

4. Tương lai của tế bào gốc trong y học

4.1. Tương lai của tế bào gốc trong y học

Tế bào gốc được xem là một bước đột phá trong y học với tiềm năng lớn trong việc cải thiện sức khỏe và kéo dài tuổi thọ. Nhờ khả năng tái tạo và thay thế tế bào hư hỏng, liệu pháp tế bào gốc có thể hỗ trợ điều trị các bệnh lý như ung thư, bệnh tim, tổn thương tủy sống, và rối loạn thần kinh.

Các chuyên gia y tế tin rằng bước phát triển tiếp theo sẽ là ứng dụng rộng rãi hơn trong y học tái tạo, giúp cơ thể hồi phục nhanh hơn và chống lại quá trình lão hóa hiệu quả hơn. Những cải tiến trong công nghệ chỉnh sửa gen và tế bào sẽ cho phép liệu pháp tế bào gốc trở nên cá nhân hóa hơn, tối ưu hóa hiệu quả điều trị từng bệnh nhân.

4.2. Các bước phát triển tiếp theo của liệu pháp tế bào gốc

• Chỉnh sửa gen và tế bào: Kết hợp với CRISPR và các công nghệ chỉnh sửa gen, liệu pháp tế bào gốc sẽ giúp giải quyết các đột biến di truyền gây bệnh.
• Tái lập trình tế bào: Công nghệ tái lập trình giúp tế bào trưởng thành quay trở lại trạng thái tế bào gốc, từ đó tạo ra các tế bào chuyên biệt mới để điều trị các bệnh lão hóa.
• Ứng dụng trong điều trị các bệnh mãn tính: Tế bào gốc sẽ được sử dụng rộng rãi hơn trong điều trị các bệnh như Parkinson, tiểu đường và các bệnh lý về tim mạch, giúp hồi phục mô và cải thiện chất lượng cuộc sống.
• Chống lão hóa: Tế bào gốc có tiềm năng ngăn chặn sự lão hóa ở cấp độ tế bào, giúp duy trì chức năng sinh học của cơ thể lâu hơn.

Nhiều chuyên gia y tế nhận định rằng việc kết hợp giữa liệu pháp tế bào gốc và các công nghệ sinh học tiên tiến như AI, in 3D mô tế bào, và dược học cá nhân hóa sẽ tạo ra những đột phá mạnh mẽ trong y học. Họ kỳ vọng rằng trong tương lai, không chỉ chữa bệnh mà còn có thể làm chậm quá trình lão hóa, mang đến khả năng trường thọ thực sự.